什么是CAR-T疗法？

CAR-T疗法指嵌合抗原受体T细胞免疫疗法，英文全称：Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy。是一种能够精准、
快速、高效且有可能治愈癌症的新型肿瘤免疫治疗方法之一。

CAR-T的原理是首先从患者血液中收集T细胞，然后对T细胞进行基因工程改造，使其产生能够识别肿瘤细胞抗原的蛋白，这种改造
后能识别肿瘤细胞抗原的分子被称为嵌合抗原受体（CAR）。表达CAR的T细胞可识别并结合肿瘤抗原，进而攻击肿瘤细胞。将改
造后的T细胞注入患者体内，患者的肿瘤细胞就会受到T细胞的攻击。

 

如果把癌细胞比作坏蛋中的“恐怖分子”，那么自身的免疫系统就是我们身体内部的保卫组织，T细胞就是保卫组织中的“特种兵”。
正常情况下，特种兵接到命令，就会直接将坏蛋消灭。但恐怖分子比一般的坏蛋更狡猾，他们善于伪装，混在好人中间，特种兵不
容易发现他们。为了能够消灭这些狡猾的恐怖分子，我们把特种兵拉出来培训一下，告诉他们怎么识别恐怖分子，然后再上岗。

CAR-T 细胞疗法的工艺流程主要包含以下 4 个步骤：①T 细胞的分离与富集；②利用病毒在 T 细胞上表达特异性的嵌合抗原体；
③CAR-T细胞的体外扩增；④检测合格的CAR-T细胞产品回输到病人体内。

 

CAR-T细胞治疗产品的临床推广困难重重

1、CAR-T治疗费用居高难下

区别于传统药物，CAR-T细胞疗法是个人定制化药品，通过采集患者T细胞，进行体外基因工程修饰，再回输给患者，使T细胞可以
识别特定肿瘤靶点，激活自身杀伤力将肿瘤置于死地。从研发、制备到生产都具有高度专业化的要求，加上生产成本高、生产过程
长，无法形成规范化流程等问题，造就了细胞免疫不菲的治疗价格。目前全球已上市的CAR-T产品定价都在30万美金~50万美金之
间，我国唯一一款已经上市的CAR-T产品一个疗程初步定价也上百万。

值得关注的是，在7月30日公布的2021年国家医保药品目录调整通过初步形式审查的药品名单中，刚获批的阿基利仑赛注射液赫然
在列。

2.CAR-T产品临床应用过程存在风险

 

首先是细胞因子释放综合症，也称细胞因子风暴，CAR-T技术的关键之处在于具备识别靶细胞表面抗原能力的嵌合抗原受体，T细
胞利用CAR受体结合到靶细胞表面上的分子，而这种结合触发T细胞内部信号产生，强效地激活T细胞使它们快速摧毁靶细胞。而在
这一过程中，CAR-T细胞大量扩增，并释放大量的细胞因子，所以CRS的反应不但是CAR-T治疗时的副作用，也是CAR-T治疗肿瘤
的疗效的临床表现。

其次是脱靶效应，由于CAR-T抗原的靶向性非常强，无法区分表达相应抗原的肿瘤细胞和正常细胞，因此针对表达相应抗原的肿瘤
细胞和正常细胞，都具有攻击性。也正因此，与传统抗体药物相比，其on-target/off-tumor毒性会导致更为严重的毒副作用。因此，
这也要求CAR-T治疗的靶点选取需要寻找更为严格的肿瘤特异性抗原作为靶点。

 

最后是神经毒性，其产生的原因有多种，包括患者脑白导致的脑部CRS、CAR-T在脑脊液中的异常扩增等，这些因素会导致患者出
现强烈的治疗副作用，包括意识混乱、失语症、反应迟钝、肌阵挛、癫痫等，在大多数案例中该毒性是可控的，但严重时可引起脑
水肿，导致病人死亡。

3.CAR-T治疗效果待提高

仅从短时间内的治疗效果看，CAR-T疗法对某些血液肿瘤的治疗效果十分显著，但若将观察期限进一步延长则发现，许多患者在经
过CAR-T治疗几个月或更长时间后，会出现肿瘤复发的现象，影响患者预后。另外，与血液肿瘤相比，在治疗实体瘤方面，目前仍
然没有任何获批的CAR-T疗法。

 

“被寄予厚望”的CAR-T细胞疗法，依旧存在种种难题需要解决，何时能够大面积应用仍然有待观察。

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